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听说IgA肾病在药物治疗方面的研究有了最新进展，能给我们讲讲吗？
IgA肾病是最常见的原发性肾小球疾病，好发于青年人。IgA肾病被认为与粘膜免疫系统功能失调有关，导致IgA在肾脏中沉积，从而形成肾脏损害，部分患者最终进展至肾衰竭，但医学上一直没有找到特异性治疗方法。
令人惊喜的是：关于肾脏病学药物治疗方面，今年有了新进展。现将过IgA肾病在药物治疗方面的研究最新进展给分享说一下：
年6月5日至8日召开的ERA-EDTA（欧洲肾脏协会-欧洲透析与移植）网络大会，公布了Iptacopan的II期临床试验数据。在研同类首创、口服靶向B因子抑制剂Iptacopan（LNP）能够减少IgA肾病(IgAN)患者尿液中的蛋白质（蛋白尿），而蛋白尿越来越被认可为与肾功能衰竭进展相关的替代标志物。
在这项II期临床试验(NCT)中，IgAN患者(n=)随机接受安慰剂或不同剂量的Iptacopan。试验达到主要终点：治疗90天，与安慰剂相比，降低蛋白尿的剂量效应显著，最高剂量mg每两天给药一次iptacopan较安慰剂蛋白尿减少23%。
“IgAN是一种破坏性疾病，目前尚无获批的治疗方法。基于患者接受治疗90天后的疗效数据与安全性特征，我们相信通过使用Iptacopan抑制补体旁路途径，有望有效地延缓IgAN的疾病进展。这些数据突出了Iptacopan解决这种疾病的关键驱动因子的能力、以及其为IgAN患者提供急需靶向治疗的潜力。”
英国莱斯特大学肾医院肾内科主任乔纳森·巴拉特(JonathanBarratt)博士
关于Iptacopan
Iptacopan是诺华肾脏疾病管线中处于领先开发地位的产品，它靶向补体旁路途径，即补体相关性肾脏疾病(CDRDs)的关键驱动因子。使用Iptacopan治疗另一种CDRD——C3肾小球病(C3G)——的II期临床试验的中期分析更新数据也即将公布。诺华计划启动更多针对其他肾脏适应症的III期临床试验。
Iptacopan还正被开发用于治疗一种危及生命的血液疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。
关于本临床试验
NCT是一项II期随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围、平行组适应性设计研究，旨在研究Iptacopan针对原发性IgAN的疗效和安全性。这是首个报告选择性抑制IgAN补体旁路途径的疗效和安全性的临床试验。试验的主要终点（即年ERA-EDTA大会上公布的中期分析结果的主要目标）是评估Iptacopan相对安慰剂在治疗90天时，在减少患者蛋白尿（通过24小时尿蛋白肌酐比值[UPCR24h]测定）方面的剂量反应效应。次要终点包括Iptacopan的安全性和耐受性、估算肾小球滤过率（eGFR）以及反映补体旁路途径活性的生物标志物。
关于资格认定
此外，根据疾病患病率和II期临床试验的阳性数据，欧洲药品管理局（EMA）已授予Iptacopan治疗IgAN的“孤儿药”资格认定。美国食品药品监督管理局（FDA）和EMA已授予Iptacopan治疗C3G和PNH的“孤儿药”资格认定。FDA已授予Iptacopan治疗PNH的突破性疗法认定。EMA已授予Iptacopan治疗C3G的优先药物（PRIME）资格认定。但Iptacopan尚未在中国获批。或许，在不远的未来，Iptacopan会在全球上市，让IgA肾病患者受益。
随着这一个个靶向药的好消息到来，意味着IgA肾病精准治疗时代的序幕正在拉开！我们IgA肾友要稳住，有信心，别怕，过好当下。相信随着新型药物在研究治疗上的不断突破，未来会更值得期待！
参考文献：
1.VladoPerkovic,BradRovin,HongZhang,etal.AMULTI-CENTER,RANDOMIZED,DOUBLE-BLIND,PLACEBOCONTROLLED,PARALLELGROUP,PHASEIIISTUDYTOEVALUATETHEEFFICACYANDSAFETYOFLNPINPRIMARYIGANEPHROPATHYPATIENTS.EDTAVirtualCongressmeeting.AbstractMo.June06,.
2.PamHarrison.ComplementInhibitorShowsEarlyPromiseinIgANephropathy.Medscape.June09,.
3.Novartis.NovartisannouncesEuropeanMedicinesAgency(EMA)hasgrantedorphandrugdesignationforiptacopan(LNP)inIgAnephropathy(IgAN).April.
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