新洞察！B3GNT5转录和糖基化水平升高促进乳腺癌侵袭性
-05-25报道，近日，来自浙江大学医学院的研究者们在JExpClinCancerRes杂志上发表了题为“ElevatedtranscriptionandglycosylationofB3GNT5promotesbreastcanceraggressiveness”的文章，该研究揭示了B3GNT5的过度表达和糖基化与BLBC中CSCs特性增强的关键关联。这些发现提示B3GNT5有可能成为BLBC的预后标志物和治疗靶点。
本工作研究表明，B3GNT5增强了BLBC中CSCs的特性，这可能是特别重要的，因为传统的癌症治疗方法对再生肿瘤的CSCs无效。此外，越来越多的研究集中在糖蛋白和糖脂在各种类型的癌症进展中的异常糖基化，这表明迫切需要确定导致肿瘤侵袭性的特定糖基转移酶。
创始人亲自当“小白鼠”，最新论文显示，基因治疗延长40%寿命
-05-24报道，近日，美国罗格斯大学朱桦、抗衰老公司BioViva的CEOElizabethParrish，以及哈佛大学GeorgeChurch作为共同通讯作者，在《美国国家科学院院刊》（PNAS）发表了题为：Newintranasalandinjectablegenetherapyforhealthylifeextension的研究论文。
该研究显示，使用巨细胞病毒（CMV）作为基因递送载体，通过鼻内吸入或注射的方式，对小鼠进行TERT基因治疗或FST基因治疗，都能够显著改善健康衰老相关生物标志物，将小鼠寿命延长约40%，而且没有增加致癌性的等副作用。这项研究如果将来转化用到人类，有望大幅缓解人口老龄化的压力和负面影响。
CellReports:乳酸-NAD+轴通过下调p62激活肿瘤相关成纤维细胞
-05-20报道，近日，来自威尔·康奈尔医学院的研究者们在Cellreport杂志上发表了题为“Thelactate-NAD+axisactivatescancer-associatedfibroblastsbydownregulatingp62”的文章，该研究证实了乳酸-NAD+轴通过下调p62激活肿瘤相关成纤维细胞。
原文：doi:10./j.celrep...
MolTher：新型基因疗法或有望治疗机体脊髓损伤引起的神经性病变
-05-17报道，近日，一篇发表在国际杂志MolecularTherapy上题为“Precisionspinalgenedelivery-inducedfunctionalswitchinnociceptiveneuronsreversesneuropathicpain”的研究报告中，来自加利福尼亚大学圣地亚哥分校等机构的科学家们通过研究表示，一种抑制靶向性神经细胞信号的基因疗法或能选择性地减少脊髓或周围神经损伤的小鼠的神经性疼痛，且没有可察觉的副作用。
新一代microRNA疗法获批临床，Regulus股价大涨54%
-05-14报道，RegulusTherapeutics宣布，美国FDA批准该公司在研新药RGLS临床（IND）申请，用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。
受此消息影响，该公司股价大涨54%。
Jynarque（托伐普坦，加压素V2拮抗剂）于年获FDA批准，是目前临床上唯一一款治疗ADPKD的药物。不过该药物由于可能导致致命肝损伤，因此FDA强制其说明书中增加黑框警告。此外，该药物的使用受到REMS计划的限制，且使用过程中需要监测肝脏标志物水平。即使如此，Jynarque年在美国的销售收入仍达到8.37亿美元。
针对实体瘤，VBL首创基因疗法获FDA快速通道资格
-04-29报道，美国FDA授予ofra-vec(ofranergeneobadenovec，VB-)快速通道资格，联合紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌。
VB-是一款在研抗癌基因治疗药物，具有双重作用机制：抗血管生成/血管破坏和诱导肿瘤特异性免疫反应。它由三部分组成：(i)载体，(ii)组织和条件特异性启动子(DNA调控序列)和(iii)编码治疗蛋白的功能性转基因。
CancerCell：重磅！CAR有望治疗急性髓系白血病！
-04-25报道，近日，医院的学者在CancerCell上发表的一篇题为“Non-cleavablehingeenhancesavidityandexpansionofCAR-Tcellsforacutemyeloidleukemia”的研究论文，优化了可用于治疗AML的CD70靶向CAR-T细胞。
MolecularCancer:一种由N6-甲基腺苷修饰的CircMAP3K4编码的新多肽抑制肝癌细胞的凋亡
-04-25报道，
近日，来自中山大学癌症研究中心的研究者们在MolecularCancer杂志上发表了题为“AnovelpeptideencodedbyN6-methyladenosinemodifiedcircMAP3K4preventsapoptosisinhepatocellularcarcinoma”的文章，该研究揭示了CircMAP3K4是一种在肝细胞癌中高表达的CircRNA。
在M6A修饰的驱动下，CircMAP3K4编码CircMAP3K4-aa，保护肝癌细胞免受顺铂的影响，并预测肝癌患者的不良预后。靶向CircMAP3K4-aa可能为肝癌患者，特别是化疗耐药患者提供一种新的治疗策略。
NatCommun：科学家揭示肝细胞癌发病机制
-04-24报道，近日，发表在NatCommun上的一篇题为“USP22regulateslipidomeaccumulationbystabilizingPPARγinhepatocellularcarcinoma”的研究性论文，确定了一种USP22调节的脂肪发生机制及其与肝癌发展的相关性，并为通过USP22抑制治疗性靶向脂肪发生提供了方向。
新洞察！VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
-04-22报道，近日，丹麦奥胡斯大学的研究者们在MolecularTherapy:NucleicAcids杂志上发表了题为“VEGFA-targetingmiR-agshRNAs